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Analysis of abnormal splicing mechanism and application for thetreatment of Muscular Dystrophy

Analysis of abnormal splicing mechanism and application for thetreatment of Muscular Dystrophy
异常剪接机制分析及其在肌营养不良症治疗中的应用
批准号:
22603002
负责人:
KATAOKA Naoyuki
金额:
$2.91万
依托单位国家:
日本
项目类别:
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份:
2010
资助国家:
日本
项目状态:
已结题
起止时间:
2010 至 2012

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项目成果

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We have tried to set up the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy by promoting mutated exon skipping by using a chemical compound. We found that TG003, a specific inhibitor for Clk kinases, promotes exon skipping in the patient cells. We also comprehensively analyzed the effect of TG003 in pre-mRNA splicing and detected the introns whose excision is affected.
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会议论文
家族性自律神経失調症原因遺伝子IKBKAPの異常スプライシング機構の解析
家族性自主神经功能障碍基因IKBKAP异常剪接机制分析
DOI: --
发表时间: 2012
期刊:
影响因子: --
作者: [片岡直行, 吉田真弓, 薄井知美, 佐久間真紀, 萩原正敏]
通讯作者: 萩原正敏
Modulators for splicing of IKBKAP gene, a responsible gene for Familial dysautonomia
IKBKAP 基因剪接调节剂,IKBKAP 基因是家族性自主神经功能障碍的致病基因
DOI: --
发表时间: 2012
期刊:
影响因子: --
作者: [Kataoka, N., Yoshida, M., Usui, T., Sakuma, M. and Hagiwara, M]
通讯作者: M
遺伝性疾患の予防・改善剤
遗传性疾病的预防及改善剂
DOI: --
发表时间: 2011
期刊:
影响因子: --
作者: []
通讯作者:
DOI: 10.1083/jcb.201107093
发表时间: 2011-10-03
期刊: The Journal of cell biology
影响因子: --
作者: [Ninomiya K, Kataoka N, Hagiwara M]
通讯作者: Hagiwara M
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    Analysis of mRNA localization mechanism in neuronal cells mediated by splicing-dependent complex, EJC
    海外基金