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ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS

ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS
类人 GM1 神经节节病的酶替代疗法
批准号：
3760329
负责人：
R O BRADY
金额：
$0.0万
依托单位：
NATIONAL INSTITUTE OF NEUROLOGICAL DISORDERS AND STROKE
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3760329
关键词：
Gaucher's disease Mammalia beta galactosidase brain drug delivery systems enzyme therapy gangliosidosis GM1 glucosylceramidase nonhuman therapy evaluation placenta

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
酶替代疗法已被证明是非常有效的 1型（非神经病性）戈谢病患者。 我们现在 需要开发程序，以提供有用的酶量， 遗传性代谢储存障碍患者的大脑。 我们 检测人胎盘β-半乳糖苷酶对人胎盘β-半乳糖苷酶的量的影响 神经节苷脂GM 1在人广义神经节苷脂（GM 1）动物类似物中的作用 神经节苷脂沉积症使用一种新的脑内蛋白质输送系统。 还确定了葡萄糖脑苷脂酶在大脑中的分布 使用对流增强的这种酶的脑内注射。
英文摘要
Enzyme replacement therapy has been shown to be extraordinarily effective for patients with Type 1 (non-neuronopathic) Gaucher's disease. We now need to develop procedures to deliver useful amounts of enzymes to the brain in patients with hereditary metabolic storage disorders. We are examining the effect of human placental beta-galactosidase on the amount of ganglioside GM1 in animal analogues of human generalized (GM1) gangliosidosis using a new intracerebral protein delivery system.We are also determining the distribution of glucocerebrosidase in the brain using convection-enhanced intracerebral injection of this enzyme.
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