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ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS

ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS
类人 GM1 神经节节病的酶替代疗法
批准号：
3782429
负责人：
R O BRADY
金额：
$0.0万
依托单位：
NATIONAL INSTITUTE OF NEUROLOGICAL DISORDERS AND STROKE
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3782429
关键词：
Gaucher's disease Mammalia beta galactosidase drug delivery systems enzyme therapy gangliosidosis GM1 nonhuman therapy evaluation placenta

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
酶替代疗法已被证明非常有效。 适用于1型(非神经性)高谢病患者。我们现在 需要制定程序，将有用的酶输送到 遗传性代谢储存障碍患者的大脑。我们会 检测人胎盘β-半乳糖苷酶对人胎盘组织中 神经节苷脂GM1在动物体内的分布 使用一种新的脑内蛋白质输送系统的神经节苷脂沉着症。
英文摘要
Enzyme replacement therapy has been shown to be extraordinarily effective for patients with Type 1 (non-neuronopathic) Gaucher's disease. We now need to develop procedures to deliver useful amounts of enzymes to the brain in patients with hereditary metabolic storage disorders. We shall examine the effect of human placental beta-galactosidase on the amount of ganglioside GM1 in animal analogues of human generalized (GM1) gangliosidosis using a new intracerebral protein delivery system.
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