Development of Enzyme Replacement Therapy for Urea Cycle Defects
针对尿素循环缺陷的酶替代疗法的开发
基本信息
- 批准号:173692
- 负责人:
- 金额:$ 13.66万
- 依托单位:
- 依托单位国家:加拿大
- 项目类别:Fellowship Programs
- 财政年份:2008
- 资助国家:加拿大
- 起止时间:2008-09-01 至 2011-09-01
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
Urea cycle defects (UCDs) are frequent genetic disorders, affecting up to 1/8200 children, and are notably difficult to treat, causing severe neurologic disease and early death. Novel therapies are urgently needed. Gene therapy is promising, but issues li
尿素循环缺陷(UCDs)是一种常见的遗传性疾病,影响儿童的比例高达1/8200,而且非常难以治疗,可导致严重的神经系统疾病和早期死亡。迫切需要新的治疗方法。基因治疗很有希望,但问题还很多
项目成果
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