课题基金 / 基金详情

ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS

ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS
类人 GM1 神经节节病的酶替代疗法
批准号：
3782429
负责人：
R O BRADY
金额：
$0.0万
依托单位：
NATIONAL INSTITUTE OF NEUROLOGICAL DISORDERS AND STROKE
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3782429
关键词：
Gaucher's disease Mammalia beta galactosidase drug delivery systems enzyme therapy gangliosidosis GM1 nonhuman therapy evaluation placenta

项目摘要

项目成果

R O BRADY的其他基金

相似基金

相关文献

中文摘要
翻译
酶替代疗法已被证明是非常有效的 1型（非神经病性）戈谢病患者。 我们现在 需要开发程序，以提供有用的酶量， 遗传性代谢储存障碍患者的大脑。 我们将 检测人胎盘β-半乳糖苷酶对人胎盘中 神经节苷脂GM 1在动物中的类似物的人广义（GM 1） 神经节苷脂沉积症使用新的脑内蛋白质输送系统。
英文摘要
Enzyme replacement therapy has been shown to be extraordinarily effective for patients with Type 1 (non-neuronopathic) Gaucher's disease. We now need to develop procedures to deliver useful amounts of enzymes to the brain in patients with hereditary metabolic storage disorders. We shall examine the effect of human placental beta-galactosidase on the amount of ganglioside GM1 in animal analogues of human generalized (GM1) gangliosidosis using a new intracerebral protein delivery system.
期刊论文(0)
专著(0)
科研奖励(0)
会议论文
ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN DISORDERS THAT AFFECT THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM
GENE THERAPY OF INHERITED ENZYME DEFICIENCIES
ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN AN ANALOGUE OF HUMAN GM1 GANGLIOSIDOSIS
ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN DISORDERS THAT AFFECT THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM
海外基金