Gene therapy of Duchenne muscular dystrophy using own stem cells and human artificial chromosome

使用自身干细胞和人类人工染色体对杜氏肌营养不良症进行基因治疗

• 批准号: 21249022
• 负责人: OSHIMURA Mitsuo
• 金额: $ 29.7万
• 依托单位: Tottori University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• 财政年份: 2009
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2009 至 2011
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-21249022/
• 关键词: 遺伝子治療学; 染色体工学; ヒト人工染色体; 遺伝子治療; 筋ジストロフィー; 間葉系幹細胞; mesoangioblast細胞

Toward gene therapy of Duchenne muscular dystrophy(DMD), we transferred the human artificial chromosome with 2. 4 Mb genomic dystrophin gene(DYS-HAC) to the DMD mouse model(mdx)-derived mesoangioblasts, then the corrected mesoangioblasts were transplanted to mdx-mice. As a result, we succeeded in the long term-amelioration of the dystrophic phenotype in the mdx mice. Thus, a combination of HAC-mediated gene replacement and transplantation with mesoangioblasts will be useful for gene therapy of DMD.

为了进行Duchenne型肌营养不良症（DMD）的基因治疗，我们用2。将4 Mb基因组肌养蛋白基因（DYS-HAC）导入DMD小鼠模型（mdx）来源的中血管母细胞，然后将校正的中血管母细胞移植到mdx小鼠。结果，我们成功地长期改善了mdx小鼠的营养不良表型。因此，联合应用hac介导的基因置换和中膜成血管细胞移植将有助于DMD的基因治疗。

项目成果

ヒト人工染色体ベクターの開発

人类人工染色体载体的研制

• 发表时间: 2009
• 期刊: ゲノム医学 9
• 作者: Y. Okada;K. Sato;T. Numata;石井万紀子;香月康宏
• 通讯作者: 香月康宏

遺伝子再生医療・ヒト型モデル動物作製のためのヒト人工染色体ベクター(HAC)システムの開発

开发用于基因再生医学和人类模型动物生产的人类人工染色体载体（HAC）系统

• 发表时间: 2011
• 作者: Sakane;H.;Yamamoto;H.;and Kikuchi;A;Yoshiaki Kiso;香月康宏
• 通讯作者: 香月康宏

ヒト人工染色体ベクターによる遺伝子細胞治療へ向けて

使用人类人工染色体载体进行基因细胞治疗

• 发表时间: 2011
• 期刊: 日本臨床
• 作者: 香月康宏;押村光雄
• 通讯作者: 押村光雄

ヒト人工染色体ベクターの利点とその応用

人类人工染色体载体的优点及其应用

• 发表时间: 2010
• 期刊: 生化学
• 作者: 山口繁幸;大林徹也;香月康宏;押村光雄
• 通讯作者: 押村光雄

Stem Cell-Mediated Transfer of a Human Artificial Chromosome Ameliorates Muscular Dystrophy

• DOI: 10.1126/scitranslmed.3002342
• 发表时间: 2011-08-17
• 期刊: SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE
• 影响因子: 17.1
• 作者: Tedesco, Francesco Saverio;Hoshiya, Hidetoshi;Cossu, Giulio
• 通讯作者: Cossu, Giulio