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Construction of human artificial chromosome for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

Construction of human artificial chromosome for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy
杜氏肌营养不良症基因治疗人类人工染色体的构建
批准号：
18390107
负责人：
OSHIMURA Mitsuo
金额：
$8.42万
依托单位：
Tottori University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
财政年份：
2006
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2006 至 2008
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-18390107/
关键词：
遺伝子治療染色体工学ヒト人工染色体筋ジストロフィー間葉系幹細胞ES細胞

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
デュシャンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療を目指して、2. 4Mb におよぶジストロフィン(DMD)遺伝子ゲノム領域を染色体改変技術を利用した染色体転座型クローニング法でHAC ベクター上にクローニングすることに成功した(DYS-HAC ベクターとよぶ)。このDYS-HACベクターを保持するキメラマウスにおいて、DMD 遺伝子の発現は組織特異的かつ筋肉の細胞膜周辺に発現することが示された。さらにヒト細胞でのDYS-HAC ベクターは非常に安に維持されることが示された。以上のことより、本研究で作製したDYS-HAC ベクターはDMD の遺伝子治療に利用できることが示された。
英文摘要
デュシャンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療を目指して、2. 4Mb におよぶジストロフィン(DMD)遺伝子ゲノム領域を染色体改変技術を利用した染色体転座型クローニング法でHAC ベクター上にクローニングすることに成功した(DYS-HAC ベクターとよぶ)。このDYS-HACベクターを保持するキメラマウスにおいて、DMD 遺伝子の発現は組織特異的かつ筋肉の細胞膜周辺に発現することが示された。さらにヒト細胞でのDYS-HAC ベクターは非常に安に維持されることが示された。以上のことより、本研究で作製したDYS-HAC ベクターはDMD の遺伝子治療に利用できることが示された。
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会议论文
染色体工学技術を用いたヒト型モデル動物の作製と応用
利用染色体工程技术建立人类模型动物及其应用
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [Kazuki Y, Hoshiy H, Kai Y, Abe S, Takiguch M, Osaki M, Kawazoe S, Katoh M, Kanatsu-Shinohara M, Inoue K, Kajitani N, Yoshino T, Shirayoshi S, Ogura A, Shinohara T, Barrett JC, Oshimura M., Shitara S, Kazuki Y, 香月康宏]
通讯作者： 香月康宏
Transfer human artificial chromosome vectors into stem cells
将人类人工染色体载体转移到干细胞中
DOI： --
发表时间： 2008
期刊： Reproductive BioMedicine Online Vol.16 No.1
影响因子： --
作者： [Oshimura M., Katoh M.]
通讯作者： Katoh M.
Correction of a genetic defect in multipotent germline stem cells using a human artificial chromosome
DOI： 10.1038/sj.gt.3303091
发表时间： 2008-04-01
期刊： GENE THERAPY
影响因子： 5.1
作者： [Kazuki, Y., Hoshiya, H., Oshimura, M.]
通讯作者： Oshimura, M.
Enhanced apoptosis during early neiironal differentiation in mouse ES cells with autosomal imbalance.
常染色体不平衡的小鼠 ES 细胞早期神经细胞分化过程中细胞凋亡增强。
DOI： --
发表时间： 2009
期刊： Cell Res. 19
影响因子： --
作者： [Kurotaki N, Matsutnoto N, Hoshiya H., Kai Y.]
通讯作者： Kai Y.
共 23 条
    The elucidation of the carcinogenic mechanism of the Down's syndrome using chromosome engineering technology
    • 批准号：
      25221308
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (S)
    • 资助金额：
      $134.62万
    • 财政年份：
      2013
    • 负责人：
      OSHIMURA Mitsuo
    • 依托单位：
      Tottori University
    Gene therapy of Duchenne muscular dystrophy using own stem cells and human artificial chromosome
    • 批准号：
      21249022
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
    • 资助金额：
      $29.7万
    • 财政年份：
      2009
    • 负责人：
      OSHIMURA Mitsuo
    • 依托单位：
      Tottori University
    Genome-wide analysis of genomic impinting in cancer
    • 批准号：
      14026029
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research on Priority Areas
    • 资助金额：
      $18.56万
    • 财政年份：
      2002
    • 负责人：
      OSHIMURA Mitsuo
    • 依托单位：
      Tottori Univeisity
    Generation of human chromosome-specific monoclonal antibodies using trans-chromosomic (TC) mice
    • 批准号：
      13357004
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
    • 资助金额：
      $22.38万
    • 财政年份：
      2001
    • 负责人：
      OSHIMURA Mitsuo
    • 依托单位：
      Tottori University
    海外基金