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Molecular therapy for the polyglutamine diseases targeting the toxic β-sheet conformers and oligomers
针对有毒β-折叠构象异构体和寡聚物的聚谷氨酰胺疾病的分子治疗
基本信息
- 批准号：20390245
- 负责人：
- 金额：$ 12.06万
- 依托单位：
- 依托单位国家：日本
- 项目类别：Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
- 财政年份：2008
- 资助国家：日本
- 起止时间：2008 至 2010
- 项目状态：已结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
Toward developing a therapy for the polyglutamine (polyQ) neurodegenerative diseases targeting β-sheet conformers and oligomers of the expanded polyQ protein,1)we showed the modest therapeutic effects of PTD-QBP1 on a mouse model of the polyQ diseases, and determined essential residues within QBP1 for its activity.2)We identified 9 polyQ aggregation inhibitors which exhibit therapeutic effects on a Drosophila model of the polyQ diseases.3)We demonstrated the therapeutic effects of 17-AAG, a chaperone-inducing compound, on polyQ disease Drosophila models.
为了开发靶向扩增的polyQ蛋白的β-折叠构象体和寡聚体的多聚谷氨酰胺（polyQ）神经变性疾病的疗法，1）我们显示了PTD-QBP 1对polyQ疾病的小鼠模型的适度治疗作用，2）我们鉴定了9种polyQ聚集抑制剂，它们对polyQ疾病的果蝇模型表现出治疗作用。3）我们证明了17-AAG，一种伴侣诱导化合物，对polyQ疾病果蝇模型的治疗作用。
项目成果
期刊论文数量（0）
专著数量（0）
科研奖励数量（0）
会议论文数量（0）
专利数量（0）
凝集阻害分子を用いた遺伝子治療によるポリグルタミン病モデルマウスの神経症状と封入体形成の抑制
使用聚集抑制分子进行基因治疗抑制多聚谷氨酰胺疾病模型小鼠的神经症状和包涵体形成
- DOI：
- 发表时间：2010
- 期刊：
- 影响因子：0
- 作者：ポピエル明子;他
- 通讯作者：他
the Study Group on Ataxic Diseases. Sporadic ataxias in Japan-a population-based epidemiological study
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- DOI：
- 发表时间：2008
- 期刊：
- 影响因子：0
- 作者：Tsuji S;Onodera O;Goto J;Nishizawa M
- 通讯作者：Nishizawa M
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- 资助金额：
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