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Molecular therapy for the polyglutamine diseases targeting the toxic β-sheet conformers and oligomers

Molecular therapy for the polyglutamine diseases targeting the toxic β-sheet conformers and oligomers
针对有毒β-折叠构象异构体和寡聚物的聚谷氨酰胺疾病的分子治疗
批准号：
20390245
负责人：
NAGAI Yoshitaka
金额：
$12.06万
依托单位：
National Center of Neurology and Psychiatry
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2008 至 2010
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20390245/
关键词：
神経変性疾患ポリグルタミン病βシートオリゴマーQBP1分子シャペロン治療薬スクリーニング神経科学蛋白質脳神経疾患アミロイド

项目摘要

项目成果

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Toward developing a therapy for the polyglutamine (polyQ) neurodegenerative diseases targeting β-sheet conformers and oligomers of the expanded polyQ protein,1)we showed the modest therapeutic effects of PTD-QBP1 on a mouse model of the polyQ diseases, and determined essential residues within QBP1 for its activity.2)We identified 9 polyQ aggregation inhibitors which exhibit therapeutic effects on a Drosophila model of the polyQ diseases.3)We demonstrated the therapeutic effects of 17-AAG, a chaperone-inducing compound, on polyQ disease Drosophila models.
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会议论文
脊髄小脳変性症-What's new?「遺伝子治療」
脊髓小脑变性 - “基因疗法”有什么新进展？
DOI： --
发表时间： 2009
期刊： Clinical Neuroscience 27(1)
影响因子： --
作者： [永井義隆, ポピエル明子]
通讯作者： ポピエル明子
神経疾患とシャペロン
神经系统疾病和伴侣
DOI： --
发表时间： 2009
期刊： Clinical Neuroscience 27
影响因子： --
作者： [永井義隆, 藤掛伸宏]
通讯作者： 藤掛伸宏
神経疾患と分子シャペロン
神经系统疾病和分子伴侣
DOI： --
发表时间： 2009
期刊： Clinical Neuroscience 27(4)
影响因子： --
作者： [Kubota, et al., 永井義隆]
通讯作者： 永井義隆
凝集阻害分子を用いた遺伝子治療によるポリグルタミン病モデルマウスの神経症状と封入体形成の抑制
使用聚集抑制分子进行基因治疗抑制多聚谷氨酰胺疾病模型小鼠的神经症状和包涵体形成
DOI： --
发表时间： 2010
期刊：
影响因子： --
作者： [ポピエル明子, 他]
通讯作者： 他
共 48 条
    Establishment and pathological analyses of transgenic marmoset models of polyglutamine diseases
    • 批准号：
      26670446
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
    • 资助金额：
      $2.33万
    • 财政年份：
      2014
    • 负责人：
      NAGAI Yoshitaka
    • 依托单位：
      National Center of Neurology and Psychiatry
    A gain of toxic function hypothesis via accumulated RNA-binding protein and repeat RNA in the pathogenesis of ALS and its validation in vivo
    Therapeutic strategy for the polyglutamine diseases by selective degradation of expanded polyglutamine proteins using polyglutamine-binding pepetides
    • 批准号：
      23390237
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $12.23万
    • 财政年份：
      2011
    • 负责人：
      NAGAI Yoshitaka
    • 依托单位：
      National Center of Neurology and Psychiatry
    Development of a drug for the polyglutamine diseases by molecular design of chemical analogues of the aggregation inhibitor peptide QBP1
    • 批准号：
      22659172
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
    • 资助金额：
      $2.11万
    • 财政年份：
      2010
    • 负责人：
      NAGAI Yoshitaka
    • 依托单位：
      National Center of Neurology and Psychiatry
    海外基金