权益分类	功能权益	普通用户	{{item.name}}会员
{{category.name}}	{{benefitItem.name}}

The disease of 21 century: Development of a novel therapy for ATTR amyloidosis based on the pathogenesis of amyloid formation mechanism

21世纪的疾病：基于淀粉样蛋白形成机制的ATTR淀粉样变性新疗法的开发

基本信息

批准号：
22K07528
负责人：
安東由喜雄
金额：
$ 2.58万
依托单位：
Nagasaki International University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2022
资助国家：
日本
起止时间：
2022-04-01 至 2025-03-31
项目状态：
未结题

项目摘要

ATTR アミロイドーシス（家族性アミロイドポリニューロパチー（ATTRv アミロイドーシス：旧名 FAP)および老人性全身性アミロイドーシス（ATTRwt アミロイドーシス：旧名 SSA)は、臨床症状の進行を緩徐にする疾患修飾薬は開発されてきているが、何故 ageing と共にアミロイドが形成され、進展するのか、特定の臓器にアミロイドが沈着するのかなどはほとんど明らかにされていない。これを解き明かすことは 21 世紀の神経難病 (特にproteinopathy)の治療戦略を立てる上で重要な鍵となる。Ageingと共にタンパク質が凝集し、proteinopathyを引き起こす過程と、アミロイドを形成しアミロイドーシスを引き起こす過程には、共通のpathogenesisがあり、key moleculeがあると考える。アミロイドーシスにおいては、それまで機能蛋白として挙動していたアミロイド前駆蛋白質が、老化と共にアミロイドを形成し臓器に沈着する「アミロイド形成カスケード」が作動するには可溶性のアミロイド前駆蛋白質をアミロイド形成に向かわせるアミロイド促進因子(amyloid enhancing factor: AEF)が必要であると考えられている。本研究では ATTRv アミロイドーシスと共に神経症状も合併する ATTRwt アミロイドーシスの 2 疾患に焦点を絞りこの AEF を同定し、in vitro、in vivo 両面で AEF と TTR アミロイドの相互作用をブロックするリーディング化合物を同定し、最終的には、新たな治療薬を開発することを最終目的とする。

ATTRv (ATTRv) is a generic generic SSA) is a disease modification that slows down the progression of clinical symptoms, develops, ages, develops, progresses, and deposits specific organs. The key to the treatment of neuropathy in the 21st century Ageing, aggregation, proteinopathy, initiation, formation, pathogenesis, key molecule, etc. A soluble protein is a functional protein, and an amyloid enhancing factor (AEF) is necessary for its activation. This study aims to identify, in vitro and in vivo, the interaction between AEF and TTR in the context of ATTRV and the combination of neurological symptoms, and to develop new therapies.

项目成果

期刊论文数量（0）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

Asymptomatic deep venous thrombosis identified on routine screening in patients with hospitalized neurological diseases

DOI：
10.1016/j.jocn.2022.06.002
发表时间：
2022-06-07
期刊：
JOURNAL OF CLINICAL NEUROSCIENCE
影响因子：
2
作者：
Nakajima, Makoto;Watari, Mari;Ueda, Mitsuharu
通讯作者：
Ueda, Mitsuharu

Effect of phosphatidic acid on antiganglioside antibody reactivity in the isolated facial diplegia variant of Guillain-Barr? syndrome: a case report

磷脂酸对格林-巴尔分离性面部双瘫变体抗神经节苷脂抗体反应性的影响？

DOI：
10.1007/s13760-020-01592-z
发表时间：
2023
期刊：
Acta Neurol Belg
影响因子：
2.7
作者：
Nakahara K;Nakane S;Terasaki T;Ando Y.
通讯作者：
Ando Y.

α-Enolase reduces cerebrovascular Aβ deposits by protecting Aβ amyloid formation

DOI：
10.1007/s00018-022-04493-x
发表时间：
2022-08-01
期刊：
CELLULAR AND MOLECULAR LIFE SCIENCES
影响因子：
8
作者：
Inoue，Yasuteru;Tasaki，Masayoshi;Ueda，Mitsuharu
通讯作者：
Ueda，Mitsuharu

Impact of baseline polyneuropathy severity on patisiran treatment outcomes in the APOLLO trial

APOLLO 试验中基线多发性神经病严重程度对 patisiran 治疗结果的影响

DOI：
10.1080/13506129.2022.2118043
发表时间：
2023
期刊：
Amyloid
影响因子：
5.5
作者：
Quan D;Obici L;Berk JL;Ando Y;Aldinc E;White MT;Adams D.
通讯作者：
Adams D.

特集映画を観て精神･神経疾患を知る『アリスのままで』にみる遺伝子診断の重さ

特色：通过电影了解精神和神经疾病《依然爱丽丝》中基因诊断的重要性

DOI：
10.11477/mf.1416202243
发表时间：
2022
期刊：
BRAIN and NERVE
影响因子：
0
作者：
Maeda-Ogata S;Tahara N;Tahara A;Bekki M;Honda A;Sugiyama Y;Igata S;Abe T;Sekijima Y;Ueda M;Ando Y;Fukumoto Y.;Ando Y.
通讯作者：
Ando Y.