Neurodegenerative disorders with onset in childhood and adolescence ('childhood dementia') - major causes and therapy approaches

儿童期和青少年期发病的神经退行性疾病（“儿童痴呆症”）——主要原因和治疗方法

• 批准号: 249473948
• 负责人: Professorin Dr. Jutta Gärtner
• 金额: --
• 依托单位: Abteilung Neuropädiatrie
• 依托单位国家: 德国
• 项目类别: Reinhart Koselleck Projects
• 资助国家: 德国
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://gepris.dfg.de/gepris/projekt/249473948?language=en
• 关键词: Neurodegenerative; disorders; onset; childhood; adolescence

Neurodegenerative Erkrankungen beschränken sich nicht auf das Erwachsenenalter sondern können bereits im Kindes- und Jugendalter manifest werden. Sie bilden eine stetig zunehmende Gruppe von zumeist genetisch bedingten neurometabolischen Erkrankungen des Nervensystems und sind klinisch vor allem durch eine progrediente Bewegungsstörung und den Verlust kognitiver Fähigkeiten bis hin zur Demenz gekennzeichnet. Zahlreiche der kindlichen Demenzerkrankungen zugrunde liegenden Gendefekte konnten in den letzten Jahren von anderen und uns beschrieben werden. Dennoch sind die klinische Bandbreite der kindlichen Phänotypen sowie die molekularen und zellulären Prozesse einer früh einsetzenden Neurodegeneration weitestgehend unbekannt. Ziel des Koselleck-Projektes ist es, anhand von Tiermodellen verschiedener bekannter kindlicher Demenzen die in die Pathomechanismen involvierten Stoffwechselwege und Signalkaskaden zu analysieren und daraus ein Molekulares Netzwerk von genetischen und epigenetischen Faktoren einschließlich ihrer Interaktionen abzuleiten, das über das einzelne Krankheitsgen hinaus eine Rolle in der frühmanifesten Neurodegeneration spielt. Nachfolgend wird die Netzwerkinformation genutzt werden, um ungeklärte phänotypische Kohorten von Kinder und Jugendliche mit unklarer mentaler oder psychomotorischer Retardierung auf Veränderungen in Netzwerkgenen zu screenen. Auf diese Weise sollen potentielle neue kindliche neurodegenerative Erkrankungen und auch milde bzw. subklinische Phänotypen bekannter Krankheiten erfasst werden. Die Kenntnis der Interaktionen im etablierten Molekularen Netzwerk zur kindlichen Neurodegeneration soll darüber hinaus zur Entwicklung neuroprotektiver und neuroregenerativer Therapieansätze für betroffene Kinder und Jugendliche genutzt werden.

神经退行性变的Erkrankungen Beschränken sich auf das Erwachsenenalter sondern können beeeits im kindes-and Jugendalter explemeden。神经系统和神经系统的十种神经代谢系统和新的神经代谢物，这些神经代谢物是一种新的遗传基因。他和他的亲人一起在我们的生活中度过了难关。他说：“我不知道怎么回事，我不知道怎么回事。”科塞莱克-项目列出的是，一只手和一只手的Tiermodellen verschiedener更多的人死于疾病机制涉及到的疾病机制中，这些疾病涉及到疾病的发生和发展，以及遗传和表观遗传的变化。我们将在Netzwerkgenen zu屏幕上寻找精神扭曲者的精神错觉和精神错觉。[中英文摘要][中英文摘要]Weise Sollen Potelle Neue Kindliche Erkrankungen and Auch Milde bzw.subklinische Phänotyen bekannter Krankheiten erFasst Wenden.神经退行性变的神经退行性变和神经再生者的治疗已经完成。