Topoisomerase I-vermittelter Gentransfer in humane Zellen. Selbständige Entwicklung einer gentherapeutisch anwendbaren Methode zur Patentreife

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Wir haben ein nicht-virales Verfahren entwickelt, das den stabilen Gentransfer in humane und andere eukaryotische Zellen ermöglicht. Wir wollen dieses Verfahren optimieren, patentieren lassen und dann zusammen mit einem noch zu benennenden Lizenznehmer zu einem Gentherapieverfahren weiterentwickeln. Rational: Wir aktivieren lineare doppelsträngige DNS-Vektoren mit humaner DNS-Topoisomerase I, die als kovalentes Addukt die DNS in den Zellkern einschleust und im Genom heterolog rekombiniert. Wie können belegen, daß das prinzipiell funktioniert. Für die Patentanmeldung müssen wir die Methode optimieren, ihre Möglichkeiten ausloten und relevante Anwendungsbeispiele erarbeiten, die schließlich auch als Verhandlungsgrundlage von Lizenzverhandlungen dienen können. Für diese Entwicklungsarbeiten und die Kosten des Patentverfahrens erbitten wir eine Sachbeihilfe.