Zelltherapie der Tyrosinämie Typ I im Fah-Mausmodell durch Transplantation von allogenen Knochenmarkstammzellen

明确的单基因治疗，如bspw。Tyrosinämie Type I只能进行肝移植。这是一个稳固的、侵略性的和新的工业帝国。Zellbasierte Therapien sind sehr viel weniger aufwändig und können bei Bedarf wiederholt durchgeführt韦尔登。在前一个项目中，我开始了一项关于酪氨酸类型的临床治疗和韦尔登治疗。你的回答是肯定的。Fah-/- Mäuse haben einen inkompletten Tyrosinstoffwechsel，welcher zur Ansammlung von toxischen Metaboliten in der Leber und zum konsekutiven Absterben von Hepatozyten führt。通过Zellfusion，在模型中移植同基因的Knochenmark（stamm）zellen führt。Gesundes syngenes Knochenmark steht für die human Anwendung jedoch in der Regel nicht zur Verfügung，weshalb im vorliegenden Projekt eine neuartige allogene Zelltherapie etabliert韦尔登soll.因此，本研究设计的同种异体模型可用于治疗功能性代谢障碍的融合治疗。肿瘤生长潜力调控和抗凋亡信号的研究。

Zur definitiven Therapie monogenetischer Leberdefekte, wie bspw. der Tyrosinämie Typ I steht nur die Lebertransplantation zur Verfügung. Diese ist zwar klinisch etabliert, jedoch invasiv und nebenwirkungsreich. Zellbasierte Therapien sind sehr viel weniger aufwändig und können bei Bedarf wiederholt durchgeführt werden. Im vorliegenden Projekt soll eine klinisch anwendbare Zelltherapie der Tyrosinämie Typ I entwickelt werden. Hierzu soll das korrespondierende Fah-/--Mausmodell verwendet werden. Fah-/- Mäuse haben einen inkompletten Tyrosinstoffwechsel, welcher zur Ansammlung von toxischen Metaboliten in der Leber und zum konsekutiven Absterben von Hepatozyten führt. Die Transplantation von syngenen Knochenmark(stamm)zellen führt in diesem Modell zu teilweiser Leberregeneration durch Zellfusion. Gesundes syngenes Knochenmark steht für die humane Anwendung jedoch in der Regel nicht zur Verfügung, weshalb im vorliegenden Projekt eine neuartige allogene Zelltherapie etabliert werden soll. Hierbei erlaubt das vorgestellte allogene Modell erstmals die Isolierung und Untersuchung der einzelnen therapeutischen Fusionszellen bezüglich ihrer metabolischen Funktionalität. Die Untersuchung der Regulation zellzyklusspezifischer und antiapoptotischer Signale erlaubt des Weiteren das Tumorbildungspotential abzuschätzen.