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尿中スプライシング産物をバイオマーカーとした筋ジストロフィー治療評価系の検証

使用尿剪接产物作为生物标志物验证肌营养不良症治疗评估系统

基本信息

批准号：
20K08221
负责人：
田中靖彦
金额：
$ 2.75万
依托单位：
Hyogo Medical University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2020
资助国家：
日本
起止时间：
2020-04-01 至 2024-03-31
项目状态：
已结题

项目摘要

Duchenne型筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy：DMD)に対し、エクソンスキッピングを誘導する治療法の臨床への応用が開始された。「DMDに対するエクソンスキッピング誘導治療」は本邦でも迅速承認を受けており、現在最も実績と有効性のある根治療法といえる。しかし、細胞レベルにおいてアンチセンスオリゴヌクレオチド（Antisense Oligo Nucleotide: AS-Oligo）によるエクソンスキッピング効率には差があることが想定されており、個々の症例における有効性を評価するバイオマーカーが無いことが治療を推進する上で妨げとなっている。申請者は尿中に排泄されるmRNAが筋組織におけるスプライシングを反映する可能性を着想した。そして、患者尿由来mRNAを解析することにより、個々の症例におけるエクソンスキッピング誘導治療の有効性を非侵襲的かつ簡便に評価するシステムを構築可能と考えた。本研究の成果により、臨床応用が開始されようとしているエクソンスキッピング誘導治療が大きく推進するものと期待される。2022年度は、血中RNA（extracellular RNA: exRNA）におけるスプライシングパターンを解析するシステムの構築とともに、AS-oligo投与症例におけるジストロフィンRNAスプライシングパターンの解析を行った。

Duchenne Muscular Dystrophy: DMD) に対し, エクソンスキッピングをinduced する treatment method の clinical への応用がされた. "DMD に対するエクソンスキッピング induction therapy" は本国でも quickly admitted that it was a Receiver, and now it is the most effective のあるroot treatment method といえる. Antisense Oligo Nucleotide: AS-Oligo) によるエクソンスキッピングefficiency difference があることが presumed されており、personality のSymptoms of the effectiveness of the disease における evaluation 価するバイオマーカーが无いことが treatment を advancement する上で hinder げとなっている. The applicant is considering the possibility of excreted mRNA and muscle tissue in the urine.そして, Analysis of mRNA origin from patient urine The effectiveness of induction therapy is non-invasive and simple. The results of this study have been completed and clinical application has begun.ソンスキッピングInduction treatmentが大きく AdvancementするものとLooking forward to される. In 2022, RNA in blood (extracellular RNA: exRNA) におけるスプライシングパターンを ANALYSIS するシステムのconstruct とともに、AS- The symptoms of oligo administration are as follows: を行った