Therapeutic study of amyloid polyneuropathy by new concept of gene therapy

基因治疗新理念治疗淀粉样多发性神经病的研究

• 批准号: 19591028
• 负责人: NAKAMURA Masaaki
• 金额: $ 3万
• 依托单位: National Institute for Minamata Disease
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2007
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2007 至 2008
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-19591028/
• 关键词: 脳神経疾患; 核酸; 遺伝子治療

家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP) に対する治療として、これまで我々は、single stranded oligonucleotides (SSOs) による原因遺伝子である異型トランスサイレチン(TTR)の遺伝子変換に成功した 。そこで、本研究ではFAPの遺伝子治療の実用化に向けて、更に変換効率を上げるため、SSOsを細胞内で発現させるSSOs発現ベクターによる遺伝子変換システムを確立した。

Familial pregnancy (FAP), family disease, family history, family, family, family In this study, FAP was used to treat the disease. In this study, there was an increase in the rate of treatment, and SSOs was detected in the cells. SSOs was detected in the cells.

项目成果

A transgenic rat with the human ATTR V30M: a novel tool for analyses of ATTR metabolisms.

• DOI: 10.1016/j.bbrc.2006.11.045
• 发表时间: 2007-01
• 期刊: Biochemical and biophysical research communications
• 影响因子: 3.1
• 作者: M. Ueda;Y. Ando;Y. Hakamata;Masaaki Nakamura;T. Yamashita;K. Obayashi;S. Himeno;Seiichiro Inoue;Yuki Sato;Takashi Kaneko;N. Takamune;S. Misumi;S. Shoji;M. Uchino;E. Kobayashi