難治性疾患に対する遺伝子治療の臨床への展開

疑难杂症基因治疗的临床进展

• 批准号: 06354009
• 负责人: 浅野 茂隆
• 金额: $ 1.34万
• 依托单位: The University of Tokyo
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Co-operative Research (B)
• 财政年份: 1994
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 1994 至 无数据
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-06354009/
• 关键词: 遺伝子治療; 難治性疾患; 固形がん; 悪性リンパ腫; 白血病; 単一遺伝子病; 遺伝子治療・臨床プロトコール; 倫理審査

分子病態学的側面が明らかにされているが効果的な治療法のない難治性疾患に対して遺伝子治療が期待されているが、わが国での発展は欧米のそれに較べて遅い。我が国の将来的医療の発展を考えた場合この遅れは多くの禍根を残すことになる。そこで医学的必然性を誰もが納得できる形で示すために本邦での実態調査研究を行った。まず我が国における遺伝子治療のための基盤技術研究では、固形がん、悪性リンパ腫/白血病、単一遺伝子病(造血幹細胞を中心としたもの)、単一遺伝子病(それ以外の細胞を標的としたもの)、ウイルス性疾患ならびにその他(臓器移植とトレランスの誘導/臓器不全)の各項目について本邦ならびに世界における現況の解析がおこなわれた。これにより、各領域において我が国の遺伝子治療開発が急務であると考えられる疾患が浮き彫りにされてきた。つぎに全国の遺伝子研究関連施設研究者にたいして、遺伝子治療開始に対しての準備状況について15項目の153名の研究者を対象にアンケート調査を行った。回答率は63、3%であった。この結果では各研究者ならびに研究施設において遺伝子治療に対して積極的な取組みと方向性が明かとなった。現在、数施設において遺伝子治療臨床プロトコールの倫理審査が開始されているが、これらの遺伝子治療を適正に遂行していくために大いに参考になるものと考えられるので、今後引続き調査を行う予定である。

The bottom line of molecular pathology is that the development of effective therapies for refractory diseases is expected to be more effective. The future development of medical care in our country is under consideration. The inevitability of medical science is demonstrated by the fact that the state of our country is investigated and studied. A Study on the Basic Technology for the Treatment of Leukemia and Leukemia in China (Hematopoietic stem cell center), a single genetic disease (other than the target of cells), and other genetic diseases (organ transplantation, induction, and organ insufficiency). In this regard, the development of genetic therapy in various fields is urgent. The National Genetic Research Association conducted a survey of 153 researchers from 15 projects on the status of preparation for genetic therapy initiation. The response rate is 63%. The results showed that the researchers had a positive attitude towards the treatment of the disease. The ethical review of the current and future clinical practice of genetic therapy has begun.

项目成果

Shinya,E.,Shimada,T.,et al.: "Identification of two initiator elements in the bidirectional promotor of the human hydrofolate reductase and the mismatch repair protein 1 genes" Nucleic Acids Res. 22. 2143-2149 (1994)

Shinya,E.,Shimada,T.,et al.：“人氢叶酸还原酶和错配修复蛋白 1 基因双向启动子中两个起始元件的鉴定”核酸研究。

Aoki,Y.,Tani,K.,et al.: "Regulation of recombinant human granulocyte colony-stimulating factr pruduction using herpes simplex virus 1 thymidine gene." Biochem.Biophis.Res.Commun.200. 1245-1251 (1994)

Aoki,Y.,Tani,K.,et al.：“使用单纯疱疹病毒 1 胸苷基因调节重组人粒细胞集落刺激因子的产生。”

Shimane,M.,Tani,K.,et al.: "Characterization of G-CSF induced gene cDNA." Biochem.Biophis.Res.Commun.199. 26-31 (1994)

Shimane,M.,Tani,K.,et al.：“G-CSF 诱导基因 cDNA 的表征。”

Tani,K.,et al.: "Retrovirus-mediated gene transfer of human pyruvate kinase(PK) cDNA into murine hematopoietic colls:Implication for gene therapy of human PK deficiency." Blood. 83. 2305-2310 (1994)

Tani,K.,et al.：“逆转录病毒介导的人丙酮酸激酶 (PK) cDNA 基因转移到小鼠造血细胞中：对人类 PK 缺陷基因治疗的启示。”

Awata H.,Matsuda,I.,et al.: "Structure of the human 4-hydroxy phenylpyruvic acid dehyreogenase gene." Genomics. 23. 534-539 (1994)

Awata H.、Matsuda,I. 等人：“人 4-羟基苯基丙酮酸脱氢酶基因的结构”。