Therapeutic strategy of neurodegenerative disease using microRNA

利用microRNA治疗神经退行性疾病的策略

• 批准号: 25670418
• 负责人: SOBUE Gen
• 金额: $ 2.41万
• 依托单位: Nagoya University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
• 财政年份: 2013
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2013-04-01 至 2014-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-25670418/
• 关键词: 脳神経疾患; トランスレーショナルリサーチ; 遺伝子; 核酸; 発現制御

We identified RNA-binding proteins that influence most strongly on the stability of the mRNA of Neuropathology spinocerebellar degeneration and (HD) Huntington's disease (SCD) in cultured cell experiments. In cell culture experiments, I found that CUGBP is an RNA-binding protein, Elav-like family (CELF) suppresses the mRNA expression of pathogenesis of SCD gene and HD. In addition, this expression suppression effect was not independent of the length of the array length of the gene-specific pathogenesis of SCD and HD in (CAG repeat number). Currently, it is administered to a mouse model of SCD and HD prepared and elucidation of the mechanism by which CELF proteins affect the expression of mRNA of pathogenesis gene of SCD and HD, the AAV expressing the CELF proteins, we examined the therapeutic effect.

我们在培养细胞实验中鉴定了对神经病理学脊髓小脑变性和（HD）亨廷顿病（SCD）mRNA稳定性影响最大的RNA结合蛋白。在细胞培养实验中，我发现CUGBP是一种RNA结合蛋白，Elav-like family（CELF）抑制SCD基因和HD发病机制的mRNA表达。此外，这种表达抑制效应并不独立于SCD和HD发病机制的基因特异性序列长度（CAG重复数）。目前，将其施用至制备的SCD和HD的小鼠模型，并阐明CELF蛋白影响SCD和HD的发病基因的mRNA表达的机制，表达CELF蛋白的AAV，我们检查了治疗效果。

项目成果

mRNA搭載ウイルスベクターによる球脊髄性筋萎縮症の治療展望神経内科

携带mRNA的病毒载体治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的前景

• 发表时间: 2013
• 期刊: 科学評論社
• 作者: 宮崎雄;祖父江元
• 通讯作者: 祖父江元

mRNA搭載ウイルスベクターによる球脊髄性筋萎縮症の治療展望

使用装载 mRNA 的病毒载体治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的前景

• 发表时间: 2013
• 期刊: 神経内科
• 作者: 宮崎雄;祖父江元.
• 通讯作者: 祖父江元.