Therapeutic strategy of neurodegenerative disease using microRNA

利用microRNA治疗神经退行性疾病的策略

基本信息

  • 批准号:
    25670418
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 2.41万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    日本
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
  • 财政年份:
    2013
  • 资助国家:
    日本
  • 起止时间:
    2013-04-01 至 2014-03-31
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

We identified RNA-binding proteins that influence most strongly on the stability of the mRNA of Neuropathology spinocerebellar degeneration and (HD) Huntington's disease (SCD) in cultured cell experiments. In cell culture experiments, I found that CUGBP is an RNA-binding protein, Elav-like family (CELF) suppresses the mRNA expression of pathogenesis of SCD gene and HD. In addition, this expression suppression effect was not independent of the length of the array length of the gene-specific pathogenesis of SCD and HD in (CAG repeat number). Currently, it is administered to a mouse model of SCD and HD prepared and elucidation of the mechanism by which CELF proteins affect the expression of mRNA of pathogenesis gene of SCD and HD, the AAV expressing the CELF proteins, we examined the therapeutic effect.
我们在培养细胞实验中发现了对神经病理学脊髓小脑变性和亨廷顿病(SCD) mRNA稳定性影响最大的rna结合蛋白。在细胞培养实验中,我发现CUGBP是一种rna结合蛋白,Elav-like family (CELF)抑制SCD基因和HD发病机制的mRNA表达。此外,这种表达抑制作用并不独立于SCD和HD基因特异性发病机制的阵列长度(CAG重复数)。目前,我们制备了SCD和HD小鼠模型,并阐明了CELF蛋白影响SCD和HD发病基因mRNA表达的机制,即表达CELF蛋白的AAV,检测其治疗效果。

项目成果

期刊论文数量(2)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
mRNA搭載ウイルスベクターによる球脊髄性筋萎縮症の治療展望神経内科
携带mRNA的病毒载体治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的前景
  • DOI:
  • 发表时间:
    2013
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    宮崎雄;祖父江元
  • 通讯作者:
    祖父江元
mRNA搭載ウイルスベクターによる球脊髄性筋萎縮症の治療展望
使用装载 mRNA 的病毒载体治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的前景
  • DOI:
  • 发表时间:
    2013
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    宮崎雄;祖父江元.
  • 通讯作者:
    祖父江元.
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    2000
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    $ 2.41万
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    2007
  • 资助金额:
    $ 2.41万
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    $ 2.41万
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  • 资助金额:
    $ 2.41万
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    17659374
  • 财政年份:
    2005
  • 资助金额:
    $ 2.41万
  • 项目类别:
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知道了