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Duchenne型筋ジストロフィーは低分子化合物により治療できるか?

Duchenne型筋ジストロフィーは低分子化合物により治療できるか?
杜氏肌营养不良症可以用低分子量化合物治疗吗？
批准号：
22659194
负责人：
松尾 雅文
金额：
$1.92万
依托单位：
Kobe University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
财政年份：
2010
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2010 至 --
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22659194/
关键词：
Duchenne型筋ジストロフィーエクソンスキッピング低分子化合物

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项目成果

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Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)の治療として、ジストロフィン遺伝子のアウトオブフレーム変異をインフレームに修正するエクソンスキッピング誘導治療が最も有望な方法として大きな注目を集めている。従来、このエクソンスキッピング誘導にはアンチセンスオリゴヌクレオチドという高分子化合物が用いられていた。本研究は、低分子化合物がこのエクソンスキッピングを誘導することを分子生物学的手法を駆使して実証するものである。そのために、ミニジーンを用いたin vitroスプライシング反応系を用いて低分子化合物のエクソンスキッピング誘導能について検討した。まず、標的とするエクソン配列を組み込んだミニジーンを作製した。作製したミニジーンをHeLa細胞に導入し、スプライシング反応を起こした。このスプライシング反応系に種々の低分子化合物を加え、そのエクソンスキッピング誘導作用を解析した。その結果、1つの低分子化合物があるナンセンス変異を有するエクソン31を配列特異的にエクソンスキッピング誘導することを明らかにした。この反応は時間あるいは量依存的であった。さらに、エクソン31内ナンセンス変異をもつ患者由来培養筋細胞にこの低分子化合物を導入したところ、ジストロフィンmRNAでエクソン31のスキッピングの増幅とジストロフィンタンパクの発現増が確認された。本研究成果は、DMDの治療として低分子化合物が応用できることを示す画期的なものであった。今後、本領域の研究の発展を促す重要な成果を得た。
期刊论文(0)
专著(0)
科研奖励(0)
会议论文
Chemical treatment of muscular dystrophy that enhances skipping of the mutated exon in the dystrophin gene.
肌营养不良症的化学治疗可增强肌营养不良蛋白基因中突变外显子的跳跃。
DOI： --
发表时间： 2010
期刊：
影响因子： --
作者： [Nishida A, Kataoka N, Takeshima Y, Yagi M, Awano H, Ota M, Itoh K, Hagiwara M, Matsuo M.]
通讯作者： Matsuo M.
Dp71abの筋芽細胞に特異的な増殖促進作用の分子機序の解明
  • 批准号：
    24K10990
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
  • 资助金额：
    $2.91万
  • 财政年份：
    2024
  • 负责人：
    松尾 雅文
  • 依托单位：
    Kobe Tokiwa University
Identification of chemicals that enhance expression of myoblast growth factor Dp71ab
  • 批准号：
    21K07875
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
  • 资助金额：
    $2.58万
  • 财政年份：
    2021
  • 负责人：
    松尾 雅文
  • 依托单位：
    Kobe Gakuin University
レトロトランスポジション能を有する新規ヒト遺伝子のクローニング
  • 批准号：
    20659164
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Exploratory Research
  • 资助金额：
    $2.05万
  • 财政年份：
    2008
  • 负责人：
    松尾 雅文
  • 依托单位：
    Kobe University
染色体Xq28に座位する精神発達遅滞の発症に関与する新しい遺伝子
  • 批准号：
    18659302
  • 项目类别：
    Grant-in-Aid for Exploratory Research
  • 资助金额：
    $2.11万
  • 财政年份：
    2006
  • 负责人：
    松尾 雅文
  • 依托单位：
    Kobe University
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